Kas ir Kuvan?
Kuvan ir zāles, kas satur aktīvo vielu sapropterīna dihidrohlorīdu. Tas ir pieejams gaiši dzeltenās šķīstošās tabletēs (100 mg).
Kāpēc lieto Kuvan?
Kuvan lieto hiperfenilalaninēmijas (HPA, augsta fenilalanīna līmeņa asinīs) ārstēšanai pacientiem ar ģenētiskiem traucējumiem fenilketonūriju (PKU) vai tetrahidrobiopterīna (BH4) deficītu. Pacienti ar šiem traucējumiem nevar pārveidot aminoskābi. Fenilalanīns (atrodams pārtikas olbaltumvielās) ) uz tirozīnu (citu aminoskābi). Tas izraisa fenilalanīna uzkrāšanos asinīs, kas var izraisīt smadzeņu un nervu sistēmas problēmas.
Kuvan var lietot pieaugušajiem un bērniem. Kuvan ir indicēts lietošanai bērniem ar HPA PKU dēļ, kuri ir vismaz četrus gadus veci. Zāles nav pētītas bērniem ar HPA PKU dēļ līdz četru gadu vecumam. Kuvan var lietot visu vecumu bērniem ar HPA BH4 deficīta dēļ.
Ārstēšanu ar Kuvan drīkst turpināt tikai pacienti, kuri reaģē uz zālēm adekvāti.
Tā kā pacientu skaits ar HPA ir mazs, slimība tiek uzskatīta par “retu”, un Kuvan 2004. gada 8. jūnijā tika atzīts par “reti sastopamu slimību ārstēšanai” (zāles, ko lieto retām slimībām).
Zāles var iegādāties tikai pret recepti.
Kā lieto Kuvan?
Kuvan terapija jāsāk un jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze PKU un BH4 deficīta ārstēšanā. Jāpārrauga fenilalanīna un olbaltumvielu daudzums pacienta uzturā, lai nodrošinātu, ka tiek kontrolēts fenilalanīna līmenis asinīs un uztura līdzsvars. Kuvan ir paredzēts ilgstošai lietošanai.
Kuvan deva ir atkarīga no pacienta svara. Pacientiem ar PKU jāsāk ar 10 mg uz kilogramu ķermeņa masas vienu reizi dienā, bet pacientiem ar BH4 deficītu jāsāk ar 2 - 5 mg / kg vienu reizi dienā. Pēc vienas nedēļas devu var pielāgot līdz 20 mg / kg vienu reizi dienā, ja pacients nav reaģējis uz ārstēšanu. Apmierinoša reakcija s "nozīmē fenilalanīna līmeņa samazināšanos asinīs par vismaz 30% vai līdz ārsta noteiktam līmenim. Ja šī reakcija tiek iegūta pēc viena mēneša, pacients tiek klasificēts kā" atsaucīgs "un var turpināt lietot Kuvan..
Kuvan lieto kopā ar maltīti katru dienu vienā un tajā pašā laikā, vēlams no rīta. Tabletes izšķīst glāzē ūdens, pirms pacients dzer šķīdumu.Dažiem pacientiem ar BH4 deficītu, lai panāktu vislabāko efektu, deva dažkārt dienas laikā jāsadala divās vai trīs devās. Kuvan jālieto piesardzīgi pacientiem, kas vecāki par 65 gadiem, un pacientiem ar aknu vai nieru darbības traucējumiem.
Kā Kuvan darbojas?
Augsts fenilalanīna līmenis asinīs ir saistīts ar fenilalanīna pārvēršanos par tirozīnu, ko veic enzīms "fenilalanīna hidroksilāze". Pacientiem ar PKU ir bojāta fermenta versija, un pacientiem ar BH4 deficītu ir zems BH4 līmenis. "kofaktors", kas kalpo fermentu pareizai darbībai. Kuvan aktīvā sastāvdaļa, sapropterīna dihidrohlorīds, ir sintētiska BH4 kopija. PKU tas darbojas, uzlabojot bojātā enzīma aktivitāti, un BH4 deficīta gadījumā aizstāj kofaktoru. Tas palīdz atjaunot fermenta spēja pārvērst fenilalanīnu tirozīnā, samazinot fenilalanīna līmeni asinīs.
Kā noritēja Kuvan izpēte?
Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Kuvan iedarbība vispirms tika pārbaudīta eksperimentālos modeļos.
PKU pacientu ārstēšanai Kuvan tika pētīts divos pamatpētījumos, salīdzinot Kuvan ar placebo. Visi pacienti, kas piedalījās pētījumos, parādīja atbildes reakciju uz pirmo astoņu dienu Kuvan kursu, bet pirms pētījumu sākuma bija pavadījuši vismaz vienu nedēļu bez zālēm.
Pirmajā pētījumā piedalījās 89 pacienti vecumā no astoņiem gadiem, kuri neievēroja stingru diētu. Galvenais efektivitātes rādītājs bija fenilalanīna līmeņa pazemināšanās asinīs sešu nedēļu laikā.
Otrajā pētījumā piedalījās 46 bērni vecumā no četriem līdz 12 gadiem, kuri ievēro diētu ar kontrolētu fenilalanīna līmeni. Sākot ar trešo terapijas nedēļu, uzturs tika koriģēts ik pēc divām nedēļām, pamatojoties uz fenilalanīna līmeni asinīs. Galvenais efektivitātes rādītājs bija izmaiņas fenilalanīna daudzumā, ko bērni varēja iegūt ar pārtiku, vienlaikus saglabājot fenilalanīna līmeni vēlamajā līmenī.Pētījums ilga 10 nedēļas.
Lai ārstētu pacientus ar BH4 deficītu, uzņēmums iepazīstināja ar trīs pētījumu rezultātiem, kas pieejami publicētajā literatūrā par sapropterīna dihidrohlorīdu. Vienā no šiem pētījumiem tika iekļauti 16 pacienti, kuri tika ārstēti vidēji 15,5 mēnešus.
Kāds ir Kuvan iedarbīgums šajos pētījumos?
PKU ārstēšanai Kuvan bija efektīvāks par placebo. Pirmajā pētījumā fenilalanīna līmenis asinīs pētījuma sākumā bija aptuveni 867 "mikromoli uz litru". Normāls līmenis cilvēkiem bez PKU ir aptuveni 60 mikromoli litrā. Pēc sešām nedēļām fenilalanīna līmenis bija samazinājies. Par 236 mikromoliem litrā pacientiem, kuri lietoja Kuvan un palielinājās par 3 mikromoliem litrā pacientiem, kuri lietoja placebo. Otrajā pētījumā bērni, kuri lietoja Kuvan, varēja uzņemt vidēji 17,5 mg vairāk fenilalanīna. uz vienu ķermeņa masas kilogramu katru dienu pēc 10 nedēļām, salīdzinot ar 3,3 mg vairāk bērniem, kuri lietoja placebo.
Pētījumos ar pacientiem ar BH4 deficītu, lietojot sapropterīna dihidrohlorīdu, pacientiem uzlabojās fenilalanīna līmenis un citi slimības marķieri.
Kāds risks pastāv, lietojot Kuvan?
Visbiežāk novērotās Kuvan blakusparādības (novērotas vairāk nekā 1 no 10 pacientiem) ir galvassāpes un iesnas (iesnas). Pilns Kuvan izraisīto blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Kuvan nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret sapropterīna dihidrohlorīdu vai kādu citu vielu.
Kāpēc Kuvan tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvums, lietojot Kuvan, pārsniedz šo zāļu radīto risku, ārstējot HPA pieaugušiem un bērniem ar PKU un BH4 deficītu, kuri ir reaģējuši uz šo terapiju. Komiteja ieteica piešķirt tirdzniecības atļauju Kuvan atļauja.
Cita informācija par Kuvan:
2008. gada 2. decembrī Eiropas Komisija piešķīra Merck KGaA "Kuvan" reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā.
Lai iegūtu kopsavilkumu par reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinumu par Kuvan, noklikšķiniet šeit.
Lai iegūtu pilnu Kuvan EPAR versiju, noklikšķiniet šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 10-2008.
Šajā lapā publicētā informācija par Kuvan - sapropterīna dihidrohlorīdu var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
