Kas ir Cystadane?
Cystadane ir pulveris iekšķīgai lietošanai, kas satur bezūdens betaīnu.
Kāpēc lieto Cystadane?
Cystadane lieto homocistinūrijas ārstēšanai kā papildinājumu citām terapijām, piemēram, B6 vitamīnam (piridoksīnam), B12 vitamīnam (kobalamīnam), folātiem un īpašai diētai.
Homocistinūrija ir iedzimta (ģenētiska) slimība, kurā organisms nespēj pilnībā metabolizēt aminoskābi metionīnu. Metionīns dabiski atrodas uztura olbaltumvielās un parasti tiek pārveidots par homocisteīnu, pēc tam par cisteīnu. Ietekmētie pacienti no homocistinūrijas viņi nespēj pārveidot homocisteīnu Cisteīnā; līdz ar to homocisteīns uzkrājas asinīs un urīnā. Tipiski homocistinūrijas simptomi ir: tromboze (asins recekļu veidošanās asinsvados), kaulu trauslums, skeleta patoloģijas, ectopia lentis (anomālija, kurā lēca tiek pārvietota no parastā stāvokļa) un garīga atpalicība. Šī ir nopietna slimība. augsts mirstības līmenis. Cystadane lieto pacientiem ar visiem trim zināmiem homocistinūrijas veidiem, ko izraisa metionīna metabolismam nepieciešamo vielu trūkums ("cistationīna beta -sintāze" [CBS] vai "5.10 - metilēntetrahidrofolāta reduktāze" [MTHFR ]) vai no "kobalamīna kofaktora metabolisma" (cbl) defektiem.
Tā kā pacientu skaits ar homocistinūriju ir neliels, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2001. gada 9. jūlijā Cystadane tika atzīts par “reti sastopamu slimību ārstēšanai” (zāles, ko lieto retām slimībām).
Zāles var iegādāties tikai pret recepti.
Kā lieto Cystadane?
Ārstēšana ar Cystadane jāuzrauga ārstam, kuram ir pieredze homocistinūrijas pacientu ārstēšanā.
Pacientiem, kas vecāki par 10 gadiem, ieteicamā standarta Cystadane deva ir 6 g dienā, sadalot divās vienādās devās. Bērniem līdz 10 gadu vecumam jālieto 100 mg uz kilogramu ķermeņa svara dienā, sadalot divās vienādās devās. Bērnu devu var pielāgot atkarībā no reakcijas uz ārstēšanu (kontrolē, mērot homocisteīna līmeni asinīs); tomēr, palielinot biežumu vairāk nekā divas reizes dienā vai palielinot devu virs 150 mg uz kilogramu ķermeņa svara, Cystadane ieguvumi netiek uzlaboti.Ārstēšanas mērķis ir saglabāt homocisteīna līmeni plazmā zem 15 μM vai zem normālās vērtības. pēc iespējas zemāk. Tas parasti tiek sasniegts viena mēneša laikā.
3 mērkarotes tiek piegādātas kopā ar Cystadane, izdalot 100 mg, 150 mg un 1 g
putekļi. Deva pilnībā jāizšķīdina ūdenī, sulā, pienā, mākslīgajā maisījumā zīdaiņiem vai pārtikā, un tā jānorij tūlīt pēc sajaukšanas.
Kā Cystadane darbojas?
Betaīns ir dabiska viela, kas iegūta no cukurbietēm. Homocistinūrijas gadījumā betaīns samazina homocisteīna līmeni plazmā, veicinot ķermeņa reakciju, ko sauc par "remetilāciju", kuras rezultātā homocisteīns tiek pārveidots par metionīnu, tādējādi uzlabojot slimības simptomus.
Kā noritēja Cystadane izpēte?
Uzņēmums sniedza zinātniskās literatūras datus par Cystadane. Starp tiem bija 202 ziņojumi, kuros aprakstīta dažādu devu Cystadane ietekme uz homocisteīna līmeni dažāda vecuma homocistinūrijas slimniekiem. Informācija par simptomiem, devu un ārstēšanas ilgumu, kā arī par citām lietotajām zālēm tika sniegta arī 140 pacientiem
tajā pašā laikā. Lielākā daļa pacientu lietoja arī B6 vai B12 vitamīnu vai folātu. Šo pētījumu informācija tika salīdzināta ar publicētajiem ziņojumiem, kuros aprakstīts novērotais rezultāts neārstētiem pacientiem ar to pašu slimību.
Kāds ir Cystadane iedarbīgums šajos pētījumos?
Pacientiem, kuri lietoja Cystadane, homocisteīna līmenis samazinājās vairāk nekā neārstētiem pacientiem, kas bija saistīti ar kardiovaskulāro (sirds un asinsvadu) simptomu uzlabošanos un nervu sistēmas uzlabošanos, par ko ziņoja aptuveni trīs ceturtdaļas pacientu, kuri tika ārstēti ar Cystadane. Zāles bija efektīvas, ārstējot pacientus ar visiem trim homocistinūrijas veidiem.
Kāds risks pastāv, lietojot Cystadane?
Visbiežāk novērotās Cystadane blakusparādības (novērotas vairāk nekā 1 no 10 pacientiem) ir līmeņi
paaugstināts metionīna līmenis plazmā. Pacientiem, kuri lieto Cystadane, jākontrolē metionīna līmenis, jo šo līmeņu palielināšanās var būt saistīta ar smadzeņu tūsku (smadzeņu pietūkumu). Pacientiem ar smadzeņu tūskas simptomiem, piemēram, galvassāpēm no rīta ar vemšanu vai redzes izmaiņām, jāinformē ārsts, jo ārstēšana ar Cystadane var būt jāpārtrauc. Pilnu Cystadane izraisīto blakusparādību sarakstu skatiet lietošanas instrukcijā.Cystadane nedrīkst lietot pacienti ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret betaīnu.
Kāpēc Cystadane tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka, neraugoties uz ierobežotajiem sistemātiskajiem pētījumiem, kas veikti ar Cystadane, šīs zāles ir noderīgas kā papildterapija homocistinūrijas ārstēšanā, kā papildinājums vitamīnu terapijai un kombinācijā ar īpaša diēta Komiteja atzīmē, ka Cystadane neaizstāj citas ārstēšanas metodes.
CHMP nolēma, ka ieguvums, lietojot saskaņā ar zāļu lietošanas instrukcijām, kā papildterapija homocistinūrijas gadījumā, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un tādēļ ieteica izsniegt Cystadane reģistrācijas apliecību.
Kas tiek darīts, lai nodrošinātu nekaitīgu Cystadane lietošanu?
Uzņēmums, kas ražo Cystadane, izveidos reģistru pacientiem, kuri lieto šīs zāles
uzraudzīt viņu drošību. Jo īpaši tā uzraudzīs smadzeņu tūskas gadījumus, kas novēroti nelielam pacientu skaitam zāļu izmēģinājuma laikā.
Cita informācija par Cystadane:
2007. gada 15. februārī Eiropas Komisija piešķīra Orphan Europe SARL reģistrācijas apliecību Cystadane, kas derīga visā Eiropas Savienībā.
Lai reģistrētu Cystadane apzīmējumu retu slimību ārstēšanai, noklikšķiniet šeit.
Lai iegūtu pilnu Cystadane EPAR versiju, noklikšķiniet šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 01-2007.
Šajā lapā publicētā informācija par Cystadane - bezūdens betaīnu var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
