Kas ir Replagal?
Replagal ir infūziju šķīdums, kas satur aktīvo vielu alfa agalzidāzi.
Kāpēc lieto Replagal?
Replagal lieto, lai ārstētu pacientus ar Fabry slimību, kas ir reta iedzimta slimība.
Pacientiem, kuri cieš no šīs slimības, ir fermenta alfa-galaktozidāzes A deficīts. Šis enzīms parasti sadala lipīdu globotriaosilceramīdu (Gb3). Ja šī fermenta trūkst, Gb3 nevar sadalīt un uzkrājas šūnās, piemēram, šajās šūnās . nieres.
Pacientiem ar Fabry slimību var būt visdažādākie simptomi, tostarp nopietnas kaites, piemēram, nieru mazspēja, sirds problēmas un insults.
Tā kā pacientu skaits ar Fābri slimību ir mazs, šī slimība tiek uzskatīta par “retu”, un Replagal 2000. gada 8. augustā tika atzīts par “reti sastopamu slimību ārstēšanai” (zālēm, ko lieto retu slimību ārstēšanai).
Zāles var iegādāties tikai pret recepti.
Kā lieto Replagal?
Replagal jāievada ārsta uzraudzībā, kurš specializējas Fabrī slimības vai citu iedzimtu vielmaiņas slimību ārstēšanā. To ievada intravenozas infūzijas veidā 0,2 mg / kg ķermeņa svara 40 minūtes ik pēc 2 nedēļām.Replagal iedarbība bērniem ir pārbaudīta dažos pētījumos, un tāpēc ir ierosināts, ka Replagal var lietot bērniem no 7 līdz 18 gadus ar tādu pašu devu. Pacientiem ar smagiem nieru darbības traucējumiem reakcija uz ārstēšanu ir zemāka. Replagal ir paredzēts ilgstošai lietošanai.
Kā Replagal darbojas?
Replagal ir fermentu aizstājterapija, kas pacientiem nodrošina fermentu, kas viņiem trūkst.Replagal ir paredzēts, lai aizstātu cilvēka enzīmu alfa-galaktozidāzi A, kuras trūkst cilvēkiem ar Fabry slimību. Replagal aktīvā viela alfa agalzidāze ir cilvēka enzīma kopija, kas ražota ar metodi, ko sauc par “rekombinantās DNS tehnoloģiju”: fermentu ražo šūna, kas ir saņēmusi gēnu (DNS), kas padara to spējīgu ražot fermentu . Šis aizvietojošais enzīms veicina Gb3 sadalīšanos, novēršot tā uzkrāšanos šūnās.
Kā noritēja Replagal izpēte?
Replagal tika pētīts divos klīniskos pētījumos, kuros kopumā piedalījās 40 vīriešu dzimuma pacienti. Replagal tika salīdzināts ar placebo (fiktīvu ārstēšanu); vienā pētījumā tika mērīta tā ietekme uz sāpēm, bet citā pētījumā tika pārbaudīta tā ietekme uz Gb3 elimināciju no kreisā kambara (miokarda) .Tika veikts arī pētījums ar 15 sievietēm (nesējiem).
Replagal ir pētīts arī 24 bērniem vecumā no 6 ar pusi līdz 18 gadiem.
Kāds ir Replagal iedarbīgums šajos pētījumos?
Pēc 6 mēnešu terapijas Replagal ievērojami samazināja sāpes ārstētajiem pacientiem, salīdzinot ar tiem, kuri saņēma placebo (fiktīvu ārstēšanu). Replagal izraisīja vidējo kreisā kambara masas samazināšanos par 11,5 g, bet pacientiem, kuri tika ārstēti ar placebo, palielinājās par 21,8 g. Šie rezultāti liecina, ka slimības simptomi uzlabojas vai ka slimība paliek stabila. Sievietēm ietekme bija salīdzināma ar rezultātiem, kas novēroti vīriešiem. Bērniem, kuri saņēma 6 mēnešu ārstēšanu ar Replagal, neuzrādījās sirds masas palielināšanās un Gb3 līmeņa pazemināšanās asinīs.
Kāds risks pastāv, lietojot Replagal?
Visbiežāk novērotās blakusparādības (novērotas vairāk nekā vienam no 10 pacientiem pētījumu laikā) izraisa infūzija, nevis pašas zāles. Tās galvenokārt ir drebuļi, galvassāpes, slikta dūša, drudzis, sejas pietvīkums un nogurums ( nogurums), kas parasti nav nopietni. Citas ļoti bieži sastopamas blakusparādības ir sāpes un diskomforts. Bērniem ziņotās blakusparādības ir līdzīgas tām, kas novērotas pieaugušajiem. Pilnu Replagal izraisīto blakusparādību sarakstu skatīt lietošanas instrukcijā .
Pacientiem, kuri lieto Replagal, var veidoties antivielas (proteīni, kas rodas kā reakcija uz Replagal, kas var pasliktināt ārstēšanu).
Replagal nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret alfa agalzidāzi vai citām zāļu sastāvdaļām.
Kāpēc Replagal tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacientiem ar Fabry slimību ārstēšana ar Replagal var sniegt klīnisku labumu ilgtermiņā. CHMP nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Replagal, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt šo zāļu reģistrācijas apliecību.
Replagal ir reģistrēts "ārkārtas apstākļos", jo, tā kā to lieto retas slimības ārstēšanai, nav bijis iespējams iegūt sīkāku informāciju par šīm zālēm. Eiropas Zāļu aģentūra (EMEA) katru gadu pārskata jauno pieejamo informāciju, un, ja nepieciešams, šis kopsavilkums tiks atjaunināts.
Kāda informācija vēl tiek gaidīta par Replagal?
Uzņēmums, kas ražo Replagal, veiks turpmākus pētījumus par zālēm, galvenokārt, lai iegūtu rezultātus pēc 5 gadu terapijas, citām devām, uzturošajām devām un pētījumiem ar bērniem.
Vairāk informācijas par Replagal
Eiropas Komisija 2001. gada 3. augustā piešķīra TKT Europe AB "Reģistrācijas apliecība", kas derīga visā Eiropas Savienībā. "Reģistrācijas apliecība" tika atjaunota 2006. gada 3. augustā. Lai iegūtu "Replagal" bāreņa statusa reģistrāciju, noklikšķiniet šeit.
Lai iegūtu pilnu Replagal EPAR versiju, noklikšķiniet šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 02-2007
Šajā lapā publicētā informācija par Replagal - alfa agalsidāzi var būt novecojusi vai nepilnīga. Lai pareizi izmantotu šo informāciju, skatiet atrunu un noderīgas informācijas lapu.
